隨著美國FDA周二簽發(fā)一紙批文，全球最貴藥物的紀(jì)錄又一次被打破，最新的價(jià)碼已經(jīng)達(dá)到350萬美元。

具體來說，獲批的是生物制藥企業(yè)CSL Behring旗下的B型血友病基因療法Hemgenix。作為一種遺傳性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷導(dǎo)致第九凝血因子缺失或不足。按照現(xiàn)有的常規(guī)療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

由于疾病本身的源頭就是基因缺陷，所以基因療法可謂是對(duì)癥下藥。Hemgenix以AAV5為載體，將第9凝血因子傳遞至肝臟中的目標(biāo)細(xì)胞，使得肝臟能夠持續(xù)制造第9凝血因子蛋白。

根據(jù)臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，受試者在接受治療18個(gè)月后仍能穩(wěn)定表達(dá)第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時(shí)耗錢的終生凝血因子注射。

美國FDA生物制劑即研究中心主任Peter Marks介紹稱，雖然已經(jīng)有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會(huì)侵蝕患者的生存質(zhì)量。Hemgenix本身也代表著這一疾病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展。

值得一提的是，CSL Behring是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業(yè)化權(quán)利。藥物本身仍會(huì)在uniQure位于麻省的設(shè)施中生產(chǎn)。按照uniQure早些時(shí)候的估計(jì)，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病患者是前者的5倍。

    今年“最貴藥王”已三度轉(zhuǎn)手

基因療法效果雖好，但價(jià)格依然是逃不開的話題。算上Hemgenix，過去僅僅三個(gè)多月的時(shí)間里，“全球最貴藥物”的頭銜已經(jīng)在這個(gè)領(lǐng)域內(nèi)轉(zhuǎn)手三次。

在今年以前，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價(jià)占據(jù)全球最貴藥物頭銜接近兩年，這款藥物的適應(yīng)癥為脊髓性肌萎縮癥。今年8月和9月，美國藍(lán)鳥生物旗下兩款基因療法獲得FDA批準(zhǔn)，分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo（280萬美元）和治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Skysona（300萬美元）。

很明顯，這些定價(jià)昂貴的新藥并不急著跑量。

生物科技行業(yè)投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar解讀稱，雖然定價(jià)要比預(yù)期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因?yàn)楝F(xiàn)有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔(dān)憂出血的狀態(tài)。

作為參考，諾華三季報(bào)顯示今年前9個(gè)月Zolgensma實(shí)現(xiàn)銷售收入10.61億美元，按照200萬/劑的售價(jià)推算，大致等同于只有500名患者使用了這款藥物。疊加一些國家已經(jīng)將這款藥物納入醫(yī)保，實(shí)際上完全自費(fèi)使用這些新型療法的患者更是屈指可數(shù)。

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