來源：智慧芽Eureka Agent平臺

藥物研發(fā)進(jìn)展

1. FDA批準(zhǔn)小分子新藥上市，用于梗阻性肥厚型心肌病治療

12月19日，Cytokinetics公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其研發(fā)的Myqorzo（aficamten）上市，適應(yīng)癥為有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者。作為選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，Myqorzo可直接抑制產(chǎn)力橫橋形成，減輕心肌過度收縮。此次獲批基于3期臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM的積極數(shù)據(jù)，該研究結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。研究顯示，治療24周后，Myqorzo組患者通過心肺運(yùn)動試驗(yàn)（CPET）測得的峰值攝氧量（pVO2）較基線增加1.8 mL/kg/min，安慰劑組為0.0 mL/kg/min，兩組最小二乘均值差異達(dá)1.74 mL/kg/min（95% CI：1.04-2.44；p=0.000002），運(yùn)動能力改善顯著。

2. 嬰兒期發(fā)病C型尼曼匹克病新藥遞交上市申請，尋求優(yōu)先審評

12月19日，Beren Therapeutics通過子公司Mandos向美國FDA遞交了adrabetadex的新藥申請（NDA），用于治療嬰兒期發(fā)病的C型尼曼匹克病（NPC），同時(shí)申請優(yōu)先審評資格。申報(bào)資料顯示，接受adrabetadex治療的患者生存期顯著延長，且藥物整體耐受性良好。此外，生物標(biāo)志物及非臨床數(shù)據(jù)也表明該療法可作用于疾病基礎(chǔ)病理機(jī)制。Adrabetadex（VTS-270）是由2-羥丙基-β-環(huán)糊精異構(gòu)體組成的專有混合物。

3. 海思科1類新藥擬納入優(yōu)先審評，針對陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

12月19日，CDE官網(wǎng)信息顯示，海思科的1類新藥HSK39297片擬被納入優(yōu)先審評，用于既往未接受補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。HSK39297是高效高選擇性口服補(bǔ)體因子B抑制劑，作用于補(bǔ)體旁路途徑，兼具控制血管內(nèi)、外溶血的潛力，口服給藥方式可提升患者用藥便利性。目前該藥還在開發(fā)PNH以外的適應(yīng)癥，如IgA腎病、狼瘡腎炎、免疫性血小板減少癥等。國內(nèi)已有諾華伊普可泮、羅氏可伐利單抗和阿斯利康依庫珠單抗3款PNH治療新藥獲批。

4. 武田TYK2抑制劑兩項(xiàng)III期研究成功，計(jì)劃2026年申報(bào)上市

12月18日，武田宣布新一代高選擇性口服TYK2抑制劑zasocitinib（TAK-279）治療成人中重度斑塊型銀屑?。≒sO）的兩項(xiàng)關(guān)鍵III期研究取得積極結(jié)果，并計(jì)劃于2026財(cái)年向FDA及其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請。該藥是武田2022年收購Nimbus Lakshmi獲得的產(chǎn)品。兩項(xiàng)III期Latitude研究（NCT06088043與NCT06108544）為全球多中心隨機(jī)雙盲安慰劑對照試驗(yàn)，結(jié)果顯示，治療16周時(shí)，zasocitinib在共同主要終點(diǎn)sPGA 0/1（靜態(tài)醫(yī)師整體評估0或1分）和PASI 75（銀屑病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)改善75%）方面均優(yōu)于安慰劑，且PASI 75應(yīng)答率在第4周即顯著升高并持續(xù)至24周。

5. 禮來公布乳腺癌新藥3期臨床最新結(jié)果，ESR1突變患者獲益顯著

12月19日，禮來公布了口服雌激素受體拮抗劑imlunestrant的3期EMBER-3臨床試驗(yàn)最新數(shù)據(jù)。該研究納入的患者為雌激素受體陽性（ER+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，且既往接受過芳香化酶抑制劑（AI）聯(lián)合或不聯(lián)合CDK4/6抑制劑治療后疾病進(jìn)展。結(jié)果顯示，在攜帶ESR1突變的患者中，imlunestrant單藥治療較內(nèi)分泌治療降低了38%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)（中位無進(jìn)展生存期PFS：5.5個(gè)月 vs 3.8個(gè)月），中位總生存期（OS）延長11.4個(gè)月（34.5個(gè)月 vs 23.1個(gè)月；HR=0.60；95% CI：0.43-0.86；p=0.0043），不過OS改善未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性界值。

6. 康寧杰瑞雙抗ADC新藥臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理

12月18日，康寧杰瑞自主研發(fā)的PD-L1/VEGFR2雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）JSKN027的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請獲CDE正式受理，即將開展晚期惡性實(shí)體瘤的1期臨床研究。JSKN027可同時(shí)靶向PD-L1和VEGFR2，通過三重機(jī)制發(fā)揮抗腫瘤作用：除ADC典型的靶向殺傷及旁觀者效應(yīng)外，還能阻斷VEGF/VEGFR2信號通路抑制腫瘤血管生成，以及阻斷PD-1/PD-L1通路解除免疫抑制，實(shí)現(xiàn)協(xié)同抗腫瘤效果。

行業(yè)資訊

1. BioMarin擬48億美元收購Amicus，強(qiáng)化罕見病藥物布局

12月19日，BioMarin Pharmaceutical與Amicus Therapeutics宣布達(dá)成最終收購協(xié)議，BioMarin將以每股14.50美元的全現(xiàn)金交易收購Amicus，交易總股本價(jià)值約48億美元。該協(xié)議已獲得雙方董事會一致批準(zhǔn)，Amicus董事會建議股東投票通過。交易預(yù)計(jì)2026年第二季度完成，需滿足監(jiān)管批準(zhǔn)、股東批準(zhǔn)等慣例條件。此次收購對Amicus最后收盤價(jià)溢價(jià)33%，對30天成交量加權(quán)平均股價(jià)溢價(jià)46%，對60天成交量加權(quán)均值溢價(jià)58%。收購?fù)瓿珊?，BioMarin的商業(yè)產(chǎn)品線將得到加強(qiáng)，新增兩種溶酶體貯積癥治療藥物：法布里病首款口服療法Galafold?（migalastat），以及龐貝病雙組分療法Pombiliti?（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda?（miglustat）。

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